Medicamentos Huérfanos, Un Problema de Acceso

Los llamados medicamentos huérfanos significan un gran reto para todo el mundo pero, sobre todo para los países en desarrollo que de por sí enfrentan serias dificultades para acceder a los medicamentos más vitales y prioritarios para enfermedades comunes.

El desafío para contar con los fármacos destinados a atender enfermedades raras es aún mayor.

En realidad hablar de medicamentos huérfanos es hablar de un problema de acceso. Todos los enfermos tienen el derecho de ser atendidos y tratados aunque su tratamiento sea costoso. El punto con los fármacos de enfermedades raras es su precio elevado dado que los fabricantes no tienen escalas ni volumen para hacer menos costosa su producción como sucede con los medicamentos para enfermedades más frecuentes.

En el caso de México se vive un momento crucial en el ámbito de las enfermedades raras. Las autoridades de la Secretaría de Salud que encabeza la doctora Mercedes Juan ya llegaron a la conclusión de que es muy necesario definir una política de acceso que incluya las drogas huérfanas. La idea, de acuerdo con fuentes del sector, es dejar claro hasta dónde sí es posible cubrir el costo de éstos y otros medicamentos y en función de qué se decide sean incorporados dentro de los prescritos por las instituciones de salud pública.

Uno de los objetivos es hacer transparentes las condiciones y los caminos para incorporar fármacos a la lista de los adquiribles por el sector salud. De paso, con ello se buscaría evitar que organizaciones de pacientes presionen a través de amparos y demandas judiciales para hacer que las instituciones públicas den la cobertura a que tiene derecho todo paciente y paguen por tratamientos específicos sin importar su costo.

Lo que pasa es que en México como en otros países de la región latinoamericana durante los últimos años se han venido presentando una serie de demandas de familiares de pacientes con enfermedades raras que presentaron denuncias de amparo ante tribunales judiciales contra instituciones de salud que no autorizaron determinado medicamento huérfano y varios jueces ordenaron al IMSS, al ISSSTE y a otras instituciones de salud suministrarlo a los pacientes.

Después de varios casos similares, en el 2014 el caso subió a la Suprema Corte de Justicia de la Nación (SCJN) - la máxima autoridad judicial en el país -, y ésta recién emitió una decisión que genera jurisprudencia. Tal posición de la Corte implica en los hechos una prohibición para los jueces federales de ordenar el suministro de medicamentos para enfermedades poco comunes si previamente no han sido aprobados por las autoridades del sector Salud.

Soliris, el fármaco más caro del mundo

De alguna manera, con ello se definieron por primera vez reglas en torno a los medicamentos huérfanos en México. La Corte mexicana ha dejado bien definido que son las autoridades de salud –y no los jueces- las que deciden qué enfermedades cubrir y cómo hacerlo. Con ello se ha cerrado la puerta a que los pacientes de enfermedades raras puedan ampararse para tener acceso a tratamiento.

Todo este asunto derivó de una enfermedad rara muy peculiar, la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Es un padecimiento de la sangre en el que los glóbulos rojos no maduran, y ello hace que el paciente sufra hemorragias, se desangre constantemente y le genere muchos otros problemas. Algunos pacientes con esta enfermedad o sus familiares fueron promoviendo amparos ante tribunales y de ese modo lograron recibir su tratamiento.

La ventaja es que la HPN ya es posible tratarla; existe una opción con un medicamento llamado Soliris, producido por la farmacéutica estadunidense Alexion. El problema para las instituciones de salud es que dicho tratamiento es considerado el fármaco más caro del mundo. El costo para cada paciente es de 7 millones de pesos anuales.  Si se estima que en México hay 70 casos de hemoglobinuria paroxística nocturna, se requieren 490 millones de pesos para cubrirla.

El dilema para quienes toman la decisión es fuerte: si se gastan tales millones para este mal, deben definir a quién destapar de entre los tantos otros padecimientos porque en la actual época de recortes presupuestales, los fondos para comprar medicamentos son absolutamente insuficientes.
La situación se torna entonces en un problema de acceso, y en lo que hay que avanzar es en definir las bases sobre las cuales es o no posible cubrir tales enfermedades. Es lo que concluyeron las autoridades y en eso están.

Hay que diagnosticar

En el otro lado están 21 organizaciones de pacientes cada vez más activos, empoderados e informados que reclaman su completo derecho a ser atendidos y se están movilizando para presionar a tener mayor conciencia sobre la existencia de esas enfermedades poco conocidas.

Bien dice el presidente de la Organización Mexicana de Enfermedades Raras (OMER), Jesús Navarro,una de las características desafortunadas de la región latinoamericana es que estos males no se tratan y quienes los padecen mueren pronto o se van discapacitando hasta la muerte.

Conforme la Organización Mundial de la Salud (OMS), para que una enfermedad sea considerada rara debe afectar a menos de cinco personas por cada 10,000 habitantes. En dos siglos se han definido más de 7000 enfermedades raras en el mundo. De ellas 80% son enfermedades genéticas y el resto son virales o autoinmunes.

Si se estima que de 6 a 8% de la población de cualquier país puede padecer alguna enfermedad rara, en México serían unos 7 millones de pacientes en este segmento. En Estados Unidos serían como 30 millones, y ahí tienen mecanismos para abordar el problema y lo regulan muy bien. Hay comisiones que trabajan estos temas en el Senado y en la Casa Blanca, y aparte las asociaciones de pacientes están muy cercanas al regulador sanitario, la FDA (Federal Drug Administration).

50 drogas huérfanas

En México la Comisión Federal de Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) que dirige Mikel Arriola, tiene registradas cerca de 50 drogas huérfanas pero no sirve de mucho porque están sin registro en el cuadro básico de las instituciones donde se prescriben, es decir sin acceso formal al paciente.

De ahí que el objetivo de las autoridades es establecer las reglas de acceso, y para ello ya se trabaja con el Consejo de Salubridad General, encabezado por Leobardo Ruiz, que es donde se determina qué entra y qué no al cuadro básico.

Pero un tema previo es tener idea clara de cuántas enfermedades raras hay y en quiénes se presentan. Preocupados por ello, los grupos de pacientes han empujado una iniciativa legislativa ante el Senado para crear el registro nacional de enfermedades raras.

Otro objetivo para la OMER es ir difundiendo conocimiento de las enfermedades raras entre los propios médicos porque si no las conocen, no las tienen en mente y no están preparados para diagnosticarlas.

La idea de las asociaciones de pacientes reunidas en la OMER es organizar congresos médicos para profesionales de la salud de primer contacto, pues todos han visto un paciente en el cual no dieron con el diagnostico o fue equivocado y el paciente murió sin saber qué tenía.

Entre las enfermedades raras que se están poniendo atención por parte de organizaciones ciudadanas en México están la enfermedad de Fabry, la de Herber, la de Paget, la Mucopolisacaridosis, la Fibrosis quística. Esta última es poco frecuente y quizá no es tan rara, pero como les da niños que mueren pronto sin ser diagnosticados hay pocos registros y está considerada entre los padecimientos huérfanos. Algo similar sucede con los niños con fenilcetonuria que por falta de un aminoácido en el cuerpo terminan acumulando azúcar en el cerebro y con discapacidad mental.

Por ello otro objetivo es que de verdad se realice el tamiz neonatal ampliado que se supone es obligatorio para todos los recién nacidos. Con dicho estudio se pueden detectar hasta 52 enfermedades y se podrían tratar a tiempo y evitar muchas complicaciones para los pequeños. La realidad es que no se le hace a todos y es otro pendiente.

El reto es grande. Algo claro es que en términos éticos las enfermedades raras deben ser atendidas y cubiertas por el Estado, porque son costosas y si el Estado no las cubre, no hay forma de que el paciente las costee.

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